Es bueno que se descubran nuevas terapias que den respuesta a importantes problemas de salud. Es muy bueno que pueda haber tratamientos que den esperanza a los niños que padecen atrofia muscular espinal y a sus familias. Es admirable la solidaridad de miles de personas que han contribuido a apoyar a los investigadores. Y es encomiable el trabajo de estos investigadores a lo largo de muchos años. También hemos de resaltar la inversión pública que hay detrás de la investigación básica y el esfuerzo de algunas empresas farmacéuticas. Sin embargo, debemos preguntarnos si son justos los precios que están pidiendo algunas compañías farmacéuticas por estos tratamientos.
La investigación inicial de esta terapia la realizó Martine Barkats, en un laboratorio francés sin ánimo de lucro (Généthon) fundado y financiado por la Asociación Francesa de Miopatías (AFM-Théléthon que, a su vez, se financia con donaciones de miles de personas y con ayudas públicas) y por entidades y ayudas públicas (Inserm, CNRS, Unión Europea…). Otros centros públicos de EEUU y de otros países también han colaborado en los avances que han producido estos resultados, y numerosas entidades sin ánimo de lucro han recaudado fondos para los investigadores, como señala KEI (1). Así, Brian Kaspar, del Nationwide Children Hospital, Ohio, replicó los estudios de Barkats, y su centro también cedió la patente a Bio-Life-AveXis, pasando Brian Kaspar a ser el Director Científico de AveXis.
Según la información publicada (2, 3), la investigación de esta terapia costó a Généthon entre 12 y 15 millones de euros. El laboratorio obtuvo la patente. Faltaba el desarrollo: últimas fases de ensayos clínicos, autorización y comercialización.
La investigación inicial de esta terapia la realizó Martine Barkats, en un laboratorio francés sin ánimo de lucro (Généthon) fundado y financiado por la Asociación Francesa de Miopatías (AFM-Théléthon que, a su vez, se financia con donaciones de miles de personas y con ayudas públicas) y por entidades y ayudas públicas (Inserm, CNRS, Unión Europea…). Otros centros públicos de EEUU y de otros países también han colaborado en los avances que han producido estos resultados, y numerosas entidades sin ánimo de lucro han recaudado fondos para los investigadores, como señala KEI (1). Así, Brian Kaspar, del Nationwide Children Hospital, Ohio, replicó los estudios de Barkats, y su centro también cedió la patente a Bio-Life-AveXis, pasando Brian Kaspar a ser el Director Científico de AveXis.
Según la información publicada (2, 3), la investigación de esta terapia costó a Généthon entre 12 y 15 millones de euros. El laboratorio obtuvo la patente. Faltaba el desarrollo: últimas fases de ensayos clínicos, autorización y comercialización.
Entonces llegó una empresa norteamericana, AveXis. El 8 de marzo de 2018 compró los derechos de la patente a Généthon por 13,3 millones de euros (más entre el 3,75% y el 5% de royalties), con lo que Généthon recuperó la inversión realizada. ¡Un mes más tarde, el 9 de abril, Novartis compró AveXis por 7.700 millones de euros! ¿No nos recuerda el caso de Pharmaset y Gilead con el sofosbuvir?
Fijémonos en que el precio de esta venta no tiene que ver con lo que ha costado la investigación y el desarrollo de la terapia; tiene que ver con la expectativa de beneficio de la empresa y con los incentivos para las personas involucradas en la operación de compra-venta. La expectativa de beneficio dependerá del precio a que el laboratorio venda el producto. Y, a su vez, ese precio dependerá de la fuerza de negociación, basada en el monopolio que conceden las patentes (poder de mercado); patentes que tienen su justificación en la necesidad de cubrir los costes de la I+D.
¿Cuánto costó el desarrollo del tratamiento (dos ensayos clínicos con 15 y 21 pacientes respectivamente)? Supongamos que costara 500 millones de euros. ¿Cuánta ayuda recibió AveXis en subvenciones públicas, bonus, desgravaciones fiscales? Vemos que el medicamento se pone a la venta a 2,1 millones de dólares (1,86 millones de euros) por tratamiento, y en EEUU, Europa y Japón hay 1.000 nuevos pacientes cada año. ¿Cuál es la expectativa de beneficios? La patente debería permitir recuperar a lo largo de 20 años los costes de I+D, es decir, los 12-15 millones que gastó Généthon, los supuestos 500 millones que pudo gastar AveXis y los gastos imputables de investigaciones fallidas. Para ello la empresa debería pedir un sobre-precio proporcionado y ajustado por encima de los costes de fabricación. ¿Es razonable pedir un precio que recupere los costes de I+D en los primeros 3 ó 4 años de ventas y continuar con la patente y los sobre-precios a partir de ahí otros 16 años? ¿No podrían calificarse de precios abusivos? ¿No pierden el sentido que tenían las patentes para medicamentos? ¿No habría que tener en cuenta al fijar el precio qué parte de investigación básica y clínica ha recibido donaciones altruistas y fondos públicos? ¿No tendrían que analizar los gobiernos cómo repercute esta compra-venta de empresas en las enormes ganancias de los directivos de las mismas, y cómo estos incentivos fomentan este tipo de operaciones financieras? (4).
El argumento para fijar precios tan altos es que resulta “coste-efectivo” porque los medicamentos actualmente utilizados también son muy caros. Pero los precios de esos medicamentos son muy altos sin ninguna justificación. Una vez se fija en EEUU, donde no hay control del gobierno, el precio más alto que sea posible, se acepta como punto de partida para negociar el precio en Europa. Y así, continúa una escalada de precios donde cada nuevo producto se encarama sobre el anterior utilizando el análisis coste-efectividad. No se pregunta lo que cuesta la fabricación, ni lo que costó la investigación, que es lo que habría que retribuir. Hemos de insistir una vez más que el análisis coste-efectividad puede servir para aceptar o rechazar la financiación pública de un medicamento, pero no para fijar su precio.
Tampoco parece razonable justificar el precio preguntando ¿cuánto vale una vida? Una vida vale todo lo que tengo. Por la vida de mi hijo lo daría todo. Pero, entonces, cualquier acción que salva vidas (una operación quirúrgica, la cura de una herida abierta, el rescate de un bombero, etc.) ¿tendría que pagarse a dos millones de euros por intervención? Claro que no, se paga lo que cuesta el trabajo realizado.
Tampoco parece razonable justificar el precio preguntando ¿cuánto vale una vida? Una vida vale todo lo que tengo. Por la vida de mi hijo lo daría todo. Pero, entonces, cualquier acción que salva vidas (una operación quirúrgica, la cura de una herida abierta, el rescate de un bombero, etc.) ¿tendría que pagarse a dos millones de euros por intervención? Claro que no, se paga lo que cuesta el trabajo realizado.
Para evitar la discusión del precio, las empresas farmacéuticas suelen decir que ayudarán a los gobiernos y los pacientes a pagar en plazos, o que exigirán el precio completo solamente si hay resultados positivos. Pero no aceptan fijar los precios por lo que cuestan realmente esos tratamientos, como ocurre con el resto de tratamientos de los sistemas de salud.
Preguntado por el caso, el Presidente de AFM-Téléthon, Laurence Tiennot-Hermet dice que: “no puedo contar los ministros y los presidentes (incluido Emmanuel Macron) a los que he interpelado para convencerles de crear una empresa farmacéutica que termine el proceso de desarrollo del medicamento hasta la fase de industrialización y comercialización”.
Este ejemplo muestra que es urgente sustituir el sistema de patentes como forma de financiar la investigación de medicamentos. Y, muy especialmente, no se deberían autorizar patentes para terapias que son realmente procedimientos. Por otro lado, es necesario que, mientras tanto, los gobiernos de los países de la UE analicen en detalle los costes de I+D a la hora de fijar los precios. Y es vital que se decidan a impulsar el desarrollo de estas terapias y de otros medicamentos innovadores hasta la fase de comercialización en instituciones públicas y sin ánimo de lucro. Si las terapias génicas se utilizan como instrumento de especulación financiera, y se siguen fijando precios injustos, los sistemas de salud van a terminar quebrando.
(información de Knowledge Ecology International, Stéphanie Benz, L’Express, 3 junio 2019, e Isabelle Barré, Le canard enchaîné, 5 junio 2019)
(1)
https://www.keionline.org/charity-nih-funding-related-to-zolgensma
(2)
https://www.keionline.org/charity-nih-funding-related-to-zolgensma
(2)
(3)
http://shaarli.guiguishow.info/?-sGUjA
(4)
https://www.chicagobusiness.com/article/20180411/BLOGS10/180419983/novartis-avexis-deal-will-enrich-ceo-nolan-cofounder-kaspar
(4)
https://www.chicagobusiness.com/article/20180411/BLOGS10/180419983/novartis-avexis-deal-will-enrich-ceo-nolan-cofounder-kaspar
